梅斯医学MedSci APP
医路相伴，成就大医
梅斯医学MedSci APP
医路相伴，成就大医
目前，研究人员正在寻求重新激活胎儿血红蛋白（HbF），并将其作为血红蛋白病的治疗策略。
最近，研究人员评估了用CRISPR-Cas9核酸酶编辑的造血干细胞和祖细胞（HSPCs）的治疗潜力，以重现在HbF表达量增加的个体中鉴定的天然突变，这是一种称为遗传性HbF持久性的现象。
在非人灵长类动物（NHP）自体移植模型中，基于CD34受体的表面表达纯化的HSPC的CRISPR-Cas9处理和移植导致基因编辑的细胞移植高达30％，并维持> 1年。
编辑细胞有效且稳定地重新激活HbF，如外周血中高达18％的表达HbF的红细胞所证明。
通过编辑由标记CD34 + CD90 + CD45RA-限定的高度富集的干细胞获得了类似的结果，允许移植的靶细胞数量减少10倍，因此大大减少了编辑试剂的需要。
使用该方法在体内保留的移植的基因编辑细胞的比率足以改善许多遗传疾病的表型。
原始出处：
Olivier Humbert et al. Therapeutically relevant engraftment of a CRISPR-Cas9–edited HSC-enriched population with HbF reactivation in nonhuman primates. Science Translational Medicine, 2019 DOI: 10.1126/scitranslmed.aaw3768
本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权!
0
