监测可检测的残留病灶(MRD)可提供核磷蛋白1突变(NPM1mut)型急性髓系白血病(AML)患者的预后信息,是临床试验中评估治疗效果的有力工具。
Silke等人通过定量逆转录PCR反应(RT-PCR)检测NPM1mut转录本水平(TLs),并评估NPM1mut MRD对预后的影响,以及吉妥单抗(GO)对参与AMLSG 09-09随机试验的NPM1mut AML患者的NPM1mut转录本水平和累积复发率(CIR)的影响。
研究人员共分析了469例患者的3733份骨髓(BM)样本和3793份外周血(PB)样本。
NPM1突变型转录水平降低对2个诱导疗程后的累积复发率的影响
治疗2个周期和治疗结束(EOT)后,骨髓和外周血中NPM1mut的转录水水平降低≥3log10和MRD阴性与低CIR率显著相关(P<0.05)。
治疗后NPM1突变型MRD阴性对CIR的影响
在多变量分析中,BM和PB样本MRD阳性始终都是预后较差的因素。就治疗效果而言,在所有治疗周期中,GO组中的NPM1mut的中位转录水平显著降低,导致EOT时MRD阴性患者的比例明显增加(56% vs 41%;P=0.01)。
两个治疗组MRD持续阳性患者的CIR
MRD阳性患者加用GO治疗2个周期后,NPM1mut的转录水平明显降低,导致CIR率随之显著降低(4年CIR:29.3% vs 45.7%,P=0.009)。
总而言之,在NPM1mut AML的强化化疗中加入吉妥单抗后,在所有治疗周期中NPM1mut的转录水平均显著减少,患者的复发率也随之显著降低。
原始出处:
Kapp-Schwoerer Silke,Weber Daniela,Corbacioglu Andrea et al. Impact of gemtuzumab ozogamicin on MRD and relapse risk in patients with NPM1-mutated AML: results from the AMLSG 09-09 trial.Blood, 2020, 136: 3041-3050.