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NEJM:Belzutifan治疗逢希伯-林道综合征(VHL)相关肿瘤效果显著

Tags: HIF-2α抑制剂   Belzutifan   逢希伯-林道综合征(VHL)      更新:2021-11-25

逢希伯-林道综合征(VHL)是一种罕见的家族性疾病,主要的病灶是先天性的血管母细胞瘤(hemangioblastomas),是VHL基因致病性变异导致的。每27300-39000名新生儿中就有1名VHL患者,其临床表现为透明细胞肾细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤和中枢神经系统和视网膜血管母细胞瘤等。由于VHL基因失活和缺氧诱导因子2α(HIF-2α)激活,VHL患者肾细胞癌的发病率很高。Belzutifan是一种HIF-2α抑制剂,近日研究人员公布了Belzutifan治疗VHL相关肿瘤的临床研究结果。

本次研究为II期临床研究,VHL相关肾细胞癌患者接受120mg Belzutifan口服治疗,每天1次,以评估其安全性和有效性。研究的主要终点为客观缓解率,包括完全或部分缓解(实体肿瘤治疗应答评价标准,第1.1版),同时评估非肾癌VHL患者的临床疗效。

平均随访21.8个月后,肾细胞癌患者总体的客观缓解率为49%,在胰腺癌(61例患者中47例,77%)和中枢神经系统血管母细胞瘤患者(50例患者中15例,30%)中也观察到了治疗反应。12名视网膜血管母细胞瘤患者的16只眼睛均表现出临床改善。Belzutifan治疗最常见的不良事件是贫血(90%)和疲劳(66%)。7名患者停止治疗:4名患者自愿停止治疗,1例患者因与治疗相关的不良事件(1级头晕),1例因疾病进展停止治疗,1例患者死于芬太尼急性中毒。

Belzutifan治疗后患者应答率

研究认为,HIF-2α抑制剂对逢希伯-林道综合征相关肿瘤患者有良好的治疗效果,其不良事件多为1-2级事件。

原始出处:

Eric Jonasch et al. Belzutifan for Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. N Engl J Med,November 25,2021.

作者:MedSci原创 来源:MedSci原创
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