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宾夕法尼亚大学医学院研究人员的最新临床前数据显示，使用CRISPR / Cas9技术敲除一种已知可抑制T细胞活化的蛋白，从而增强了工程T细胞消除血液癌的能力。研究结果已在12月7日第62届美国血液学会（ASH）年度会议上展示。
研究小组使用CRISPR-Cas9敲除了CAR-T细胞上的CD5基因，该基因编码T细胞表面的CD5蛋白并可以抑制其活化，然后将其注入患有T细胞和B细胞白血病的小鼠中。与注入未经编辑的CAR-T细胞的小鼠相比，注入CD5缺失的CAR-T细胞的小鼠在外周血中具有更高水平的T细胞增殖，并且肿瘤大小显著减少，其存活率更高。
CRISPR技术使科学家能够定位和编辑任何不需要的基因。该方法与CAR-T细胞疗法密切相关，在CAR-T细胞疗法中，研究人员采集患者自身的T细胞，并对其进行基因改造，使其表达出能够寻找并攻击癌细胞的新受体。
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院血液肿瘤学部门Marco Ruella博士说：“我们首次证明，使用CRISPR-Cas9敲除CAR-T细胞上的CD5能够增强其攻击癌症的能力。在几种癌症模型中，编辑过的和未编辑过的CAR-T细胞存在惊人差异”。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1781315?tsid=4
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