FDA批准Emflaza治疗年轻DMD患者

PTC Therapeutics公司近日表示，FDA已将Emflaza（deflazacort）的适应症标签扩大到年龄在2岁到5岁之间的杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的患者。2017年，FDA批准了Emflaza用于5岁及以上DMD患者。PTC Therapeutics首席执行官Stuart Peltz说：“对于所有DMD患者，Emflaza是唯一获得批准的治疗方法。我们相信，当年轻患者仍然拥有大量肌肉时，尽早治疗将会使患者获得最大益处”。

杜兴氏肌肉营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）是一种相当严重的性联遗传肌肉失养症。男性病患大约在4岁开始就会产生肌肉无力的症状，此后症状即会开始快速恶化。通常最先从大腿即骨盆肌肉开始萎缩，之后则是上臂肌肉。本病会导致站立困难，患者大约在12岁之后就无法行走。

原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1646096#axzz5qOw0cfEI

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