盘点：NEJM 5月原始研究第三期汇总

在线量表：哮喘控制问卷(ACQ-5/ACQ-7)

【3】大麻二酚可显著缓解Lennox-Gastaut综合征

DOI: 10.1056/NEJMoa1714631

大麻二酚已被用于治疗重度早发性癫痫以及耐药性癫痫。近日研究人员评估了大麻二酚治疗严重发展性癫痫脑病Lennox-Gastaut综合征的疗效和安全性。本次研究在30个医疗中心开展，2-55岁的Lennox-Gastaut综合征患者接受20mg/kg、10mg/kg大麻二酚或安慰剂，持续14周。最终225名患者参与研究，其中20mg大麻二酚组76人，10mg组73人，安慰剂组76人。在治疗开始前28天，患者平均癫痫发作85次。治疗期间，20mg大麻二酚组癫痫发作减少41.9%，10mg组减少37.2%，安慰剂组减少17.2%。14名（9%）大麻二酚组患者转氨酶升高。表明大麻二酚可显著减少Lennox-Gastaut综合征患者癫痫发作。

【4】Cerliponase Alfa脑室内给药治疗CLN2病的研究

DOI: 10.1056/NEJMoa1712649

重组人三肽基肽酶1（cerliponase alfa）是一种酶替代疗法，开发用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症2型（CLN2），这是一种罕见的溶酶体病，可导致儿童进行性痴呆。一项多中心、开放标签研究纳入了CLN2病的3-16岁儿童，评估每2周1次脑室内输入cerliponase alfa的疗效。治疗的起始剂量为30 mg、100 mg或300 mg；随后所有患者接受300 mg剂量治疗至少96周。结果显示，接受治疗的患者和42例对照者，每48周期间运动-语言评分的未校正的下降速度平均值（±SD）分别为0.27±0.35分和2.12±0.98分（P<0.001）。常见不良事件包括惊厥、发热、呕吐、超敏反应和脑室内装置故障。在2例患者中，用于输入给药的脑室内装置内出现了感染，需要抗生素治疗和更换装置。表明，与历史对照相比，在CLN2病患者中，脑室内输入cerliponase alfa使运动和语言功能下降较少。严重不良事件包括脑室内装置故障和装置相关感染。

【5】康纳单抗治疗自身炎症性反复发热综合征

DOI: 10.1056/NEJMoa1706314

家族性地中海热、甲羟戊酸激酶缺乏症（也称为高免疫球蛋白血症D综合征）和肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征（TRAPS）是以复发性耀斑发热为特征的单基因自身炎症性疾病。近日研究人员开展为期4周的对照研究，考察150mg康纳单抗对秋水仙碱抵抗性家族性地中海热、甲羟戊酸激酶缺乏症和肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征患者的治疗效果。患者随机接受150mg康纳单抗或安慰剂治疗，康纳单抗治疗后发热症状未缓解患者接受额外150mg康纳单抗治疗。结果显示，16周后康纳单抗组患者完全缓解率显著优于安慰剂。研究纳入了剂量增加至每4周一次300 mg的患者后，在秋水仙碱耐药性家族性地中海热患者、甲羟戊酸激酶缺乏症患者和TRAPS患者中，完全缓解的比例分别为71%、57%和73%。第16周之后，在46%的秋水仙碱耐药性家族性地中海热患者、23%的甲羟戊酸激酶缺乏症患者和53%的TRAPS患者中，延长给药方案（每8周一次）可维持疾病控制效果。在接受卡纳单抗治疗的患者中，最常报告的不良事件为感染，少数为严重感染。表明康纳单抗可有效控制秋水仙碱抵抗性家族性地中海热、甲羟戊酸激酶缺乏症和肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征患者发热症状。

来源：MedSci原创

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