慢性肉芽肿性疾病(CGD)是一种原发性免疫缺陷病,可导致危及生命的感染和炎症并发症。异基因造血干细胞移植(allo-HCT)可以治愈患者,但移植指征仍然存在争议。
Chiesa等开展了一项多中心的回顾性研究,对1993年-2018年在EBMT中心进行了allo-HCT移植的712位CGD患者进行分析。
这712位CGD患者,包括635位儿童(<18岁)和77位成年人。中位随访45个月。移植时的中位年龄为7岁(范围 0.1-48.6岁)。3年OS和EFS的Kaplan-Meier估计值分别为85.7%(95% CI 82.8-88.5)和75.8%(95% CI 72.3-79.3)。在MVA中,年长于存活率降低和慢性GVHD发生率增加有关。虽然成年患者的3年OS和EFS分别为76% (95% CI 66-86)和69% (95% CI 57-80)。
采用一抗原错配供体与OS和EFS降低有关。在一小群接受错配抗原不止一个的供体来源造血细胞移植的患者中,OS无明显差异,但EFS现在降低(HR 3.69,p=0.001)。
调理方案的选择不影响OS或EFS。
总而言之,本研究表明,CGD患者经allo-HCT治疗后的预后极好,无论是在哪个年龄段,移植失败率和死亡率均较低。年长患者和接受一抗原错配移植物的患者的预后相对不那么好。移植应被强烈考虑作为年轻患者,特别是在有完美匹配供体的情况下,的治疗选择。
原始出处:
Robert Chiesa,et al. Haematopoietic Cell Transplantation in Chronic Granulomatous Disease: a Study on 712 Children and Adults. Blood. July 2,2020.
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