ASH 2020：抗CD117单克隆抗体JSP191用于治疗严重联合免疫缺陷病（SCID）

严重联合免疫缺陷病（SCID）是由T细胞和B细胞（细胞免疫和体液免疫）发育和功能障碍引起的一组异质性疾病。造血细胞移植是SCID的唯一治疗方法，通过这种方法，在移植前就进行了标准的化学疗法，以减少骨髓中血液干细胞的数量，从而为供体血液干细胞植入腾出空间。JSP191旨在取代会对DNA造成破坏化学药物。

生物技术公司Jasper Therapeutics今天公布了正在进行的JSP191多中心I期临床试验的最新数据，JSP191是一款的抗CD117单克隆抗体，适用于治疗严重联合免疫缺陷病（SCID）。

来自I期试验中一位未进行过移植的SCID患者（一个6个月大的婴儿）的数据表明，在干细胞移植之前单剂JSP191的给药可有效建立持续的供体嵌合。数据由斯坦福大学Rajni Agrawal-Hashmi博士在第62届美国血液学会（ASH）年会上发表。

Jasper Therapeutics研究与开发执行副总裁Kevin N. Heller博士说：“我们以前已经证明，JSP191可以成功地用作先前移植失败的SCID患者的单一调理剂。在ASH 2020上展示的这项新数据表明，在接受首次移植的SCID婴儿中获得了成功，这证明了使用JSP191替代目前在移植前消耗干细胞的化学疗法的可行性”。

原始出处：

https://www.firstwordpharma.com/node/1781321?tsid=4