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A型血友病是一种x连锁的先天性出血疾病，以凝血因子VIII(FVIII)缺陷为特征。Damoctocog alfa pegol (BAY 94-9027, Jivi®，拜耳)是ab结构域缺失的EHL重组FVIII产品，它的安全性和有效性在几项研究中得到了证明。而HEM-POWR是一项正在进行的4期观察性研究，为期36个月，评估damoctocog alfa pego在现实世界PTPs中的有效性和安全性。本文的目的是报告HEM-POWR研究(试验注册:NCT03932201,EUPAS26416)最近33个月中期分析的有效性和安全性数据。
HEM-POWR(NCT03932201)研究主要目标是既往治疗过的A型血友病患者(PTPs)的年出血率(ABR)，包括欧洲、美洲和亚洲14个国家的63个参与中心。研究的主要目的是通过收集血友病A型PTPs患者接受不同预防治疗方案的总出血事件数和年出血率(ABR)，来研究damoctocog alfa pego在现实世界中的有效性。次要目标包括长期安全性和关节健康，以及手术中止血的评估，通过注射和使用FVIII产品的数量进行衡量。收集药物使用数据，以便对资源利用进行有计划的分析。
在数据截止日期(2022年8月17日)，安全性分析集包括268例患者，全分析集(FAS)包括161例患者。观察期间最常见的给药方案为每3-4天预防性用药(FAS=158/161, 98.1%)(每周2次;FAS=78/158, 49.4%)，中位(最小、最大)滴注剂量为37.5 (10,72)IU/kg。与之前的治疗相比，接受预防性damoctocog alfa pego的A型血友病患者的输注量更少。中位总ABR (Q1, Q3)为0.0(0.0,1.8)，平均总ABR (SD)为2.4(8.2)。在初次就诊和随访期间，关节未受影响的患者比例有所增加。无FVIII抑制剂、治疗相关不良事件或死亡报告。
图2 ：damoctocog alfa pego启动前和观察期间12个月的平均(SD)年出血率(A)和A型血友病严重程度(B)(FAS,N=161)。
这些中期分析提供了第一个真实世界的证据，表明damoctocog alfa pego是一种有效的治疗方法，具有可靠的安全性和耐受性。在33个月的时间里，ABR下降，无关节受损的患者数量增加，没有导致治疗停止或研究药物相关的AEs记录。HEM-POWR研究的参与者反映了全球范围内广泛的患者群体，这项研究的结果可用于告知患者和其他利益相关者关于非严重和严重A型血友病患者的实际预防给药方案和damoctocog alfa pego的FVIII使用情况。
原始出处：
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