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近日，FDA批准了Roche及其合作伙伴PTC Therapeutics的Evrysdi（risdiplam），使之成为首个针对两个月及两个月以上所有类型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的口服治疗药物。Evrysdi（risdiplam）是一款SMN2拼接修饰剂，也称为RG7916，将由罗氏Genentech部门在美国销售。
FDA药物评估和研究中心的神经科学办公室主任Billy Dunn说道：“Evrysdi是首款治疗该疾病的口服药物，它为SMA患者提供了重要的治疗选择”。Biogen和Ionis Pharmaceuticals的Spinraza（nusinersen）需每四个月输注到椎管中，已于2016年获得美国监管机构的批准，而诺华的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）去年已被批准用于SMA患者。
FDA关于Evrysdi的决定是基于FIREFISH和SUNFISH研究的结果。今年1月，罗氏（Roche）报告说，已针对1至7个月的1型SMA婴儿进行了FIREFISH试验。研究的第1部分评估了几种Evrysdi剂量，并确定第2部分的治疗剂量为0.2 mg / kg。该研究的第1部分结果表明，按照贝利婴幼儿发育量表第三版（BSID-III）的测量，接受治疗的婴儿中有41％能够获得至少五秒钟的无支撑坐姿的能力。此外，90％的婴儿在没有永久通气的情况下还活着，并且至少达到了15个月大；而81％的婴儿在经过至少23个月的治疗并达到28个月或更大的年龄后没有进行永久通气。
最近，罗氏（Roche）报告了FIREFISH第2部分的数据，该部分也达到了其主要目标，根据BSID-III的评估，到12个月时，有29％的婴儿能够在没有支撑的情况下能够保持坐姿5秒钟。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1747563?tsid=4
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