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非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是一种以急性肾损伤、血小板减少和微血管病性溶血性贫血为主要特征的罕见疾病，发生率约为0.5/百万。aHUS会影响成年人和儿童，在医院环境中处于危急状况的患者通常需要在重症监护病房（ICU）中进行包括透析在内的支持治疗。在许多情况下，aHUS患者的预后可能很差，在仅接受支持治疗的患者中就有56％的成年人和29％的儿童在一年内发展为终末期肾病或死亡。
制药公司Alexion Pharmaceuticals近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准了ULTOMIRIS®（ravulizumab）用于患有非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的成人和儿童患者。ULTOMIRIS是用于aHUS的第一个也是唯一的长效C5抑制剂。
日本名古屋大学医院肾内科主任Shoichi Maruyama教授说：“aHUS治疗的目的是通过抑制不受控制的C5补体激活来防止机体攻击自身的免疫系统。重要的是，ULTOMIRIS表现出良好的耐受性”。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1760483?tsid=4
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