Principia 制药宣布PRN1008获得FDA孤儿药认定用于治疗免疫性血小板减少性紫癜

Principia制药公司今天宣布，口服型可逆的共价Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂PRN1008已获美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药认定用于治疗免疫性血小板减少性紫癜（ITP）患者。Principia目前正在进行一项II期临床试验，以评估PRN1008在ITP患者中的安全性和有效性。Principia先前于2017年6月获得FDA颁发的PRN1008的孤儿药物认定用于治疗寻常型疱疮。

Principia首席执行官Martin Babler说：“我们将继续为有需要的ITP患者开发PRN1008，FDA批准孤儿药认定是一个重要的里程碑。我们相信PRN1008有可能调节免疫系统对血小板的攻击，这是ITP的根本原因，并且是一种有效的口服疗法，同时可以减少侵入性免疫抑制剂的不良反应”。FDA的孤儿药指定计划旨在鼓励开发治疗罕见疾病或病症的产品，罕见病人群通常被定义为在美国少于200,000人的患者群体。作为获得孤儿药认定资格的制药企业可以获得7年的营销专营权及临床研究费用的税收抵免等。

原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1598620#axzz5UXJIsme7

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