FDA授予PR001治疗神经衰弱性戈谢病（nGD）的孤儿药认定

Prevail Therapeutics是一家生物技术公司，致力于为神经退行性疾病开发基于AAV的基因疗法。该公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予研究性基因疗法PR001治疗神经衰弱性戈谢病（nGD）的孤儿药认定。

Prevail的创始人兼首席执行官Asa Abeliovich博士说：“对于神经衰弱性戈谢病（nGD），目前尚无FDA批准的疗法。因此，此项FDA的孤儿药认定将推进抗nGD药物的研究进展”。戈谢病是一种溶酶体贮积病，为常染色体隐性遗传病。该病由于葡萄糖脑苷脂酶基因突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏，造成其底物葡萄糖脑苷脂在多器官的巨噬细胞溶酶体中贮积。

PR001也正在开发治疗具有GBA1突变（PD-GBA）的帕金森症。

原始出处：

https://www.firstwordpharma.com/node/1700148

本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权!