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加拿大卫生部批准ORKAMBI(lumacaftor / ivacaftor)治疗儿童囊性纤维化

Tags: 儿童囊性纤维化   ORKAMBI   lumacaftor      作者:MedSci 更新:2018-12-14

Vertex制药公司近日宣布,加拿大卫生部已批准其ORKAMBI®lumacaftor / ivacaftor)用于治疗25儿童的囊性纤维化(CF)。Vertex执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani博士说:我们认为尽早治疗囊性纤维化对于幼儿来说是非常重要的。这项批准以及我们在多种潜在新药研发方面所取得的进展,证明了我们为所有CF患者提供有效药物的决心

这项批准是基于60名患者的III期开放标签的安全性研究,结果显示,ORKAMBI治疗通常耐受24周,安全性与6-11岁患者的数据相似。在第24周观察到汗液氯化物的改善,汗液氯化物从基线平均降低31.7mmol / L95CI-35.7-27.6)。在这项III期研究中,研究人员还观察到了关键生长参数的变化,这也是研究的次要终点。最常见的不良反应事件(≥30%)是咳嗽(63%),大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。4名患者出现严重不良反应事件(2例肺部恶化,1肠炎,1例便秘),3例患者因肝功能异常而停止治疗。


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1611398#axzz5Zd9WQBU4

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