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医路相伴，成就大医
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噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）是一种罕见病，可在婴儿及年幼儿童中引起免疫功能障碍。尽管大多数患者不能明确原发病，但许多患者有原发性免疫性疾病。临床表现可能包括淋巴结肿大、肝脾肿大、发热及神经系统异常。
制药公司Sobi在欧洲免疫缺陷学会（ESID）第19次会议上公布了II/III期关键研究（NCT01818492）的敏感性分析结果，结果显示，对标准疗法反应不足的HLH患者经Emapalumab治疗后的总缓解率（ORR）高达63％。
尽管采用当今的标准护理：糖皮质激素和依托泊苷，无论是否使用环孢霉素，这些患者仍存在高度未满足的医疗需求。在过去的20年中，使用当前的标准疗法并未降低死亡率。
由于该疾病的罕见性，尚未建立衡量治疗反应率的标准方法。这项关键性研究使用临床客观缓解标准来确定原发性HLH对Emapalumab的敏感性。敏感性分析支持在原发性HLH研究中使用临床客观ORR作为主要终点。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1766146?tsid=4
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