NEJM：Eculizumab治疗孕妇PNH

Eculizumab可用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），通用名为人源型抗C5单克隆抗体。Eculizumab结合至单克隆抗体以高亲和力特异性结合至补体蛋白C5，因此抑制其裂解至C5a和C5b和防止终端补体复合物C5b-9的生成。在PNH患者中可抑制终端补体介导的血管内溶血。已有研究证实Eculizumab可以预防PNH并发症的出现，改善患者生活质量和整体生存率。但是目前关于该药物在“妊娠期”的使用数据是很稀少的。因此Richard J等人就该方面进行了调查研究。

研究者通过问卷形式收集PNH女性妊娠期及产褥期情况，根据其后代生长发育情况以及孕产妇不良反应事件对Eculizumab的安全性和有效性进行评估。研究者共寄出94份问卷，收回75份，回复率为80%。61名PNH女性提供了75次妊娠期的相关数据。

结果显示，参与调查的孕产妇死亡率为0，不过有3名胎儿死亡案例（4%），有6次（8%）孕早期流产的案例。PNH女性在孕期输注红细胞的需求增加，怀孕前6个月输注红细胞的需求平均为0.14U/月，而妊娠期该数值达到了0.92U/月。调查的孕妇中有16次妊娠过程中输注了血小板。54%的妊娠孕早期之后PNH病情加重，使用Eculizumab的剂量和次数增加。有88%的妊娠过程中使用了低分子量肝素。出现了10例出血和2例血栓形成不良事件，并且这2例血栓形成均是在产后即产褥期发生的。妊娠中有22例（29%）早产儿。对20例新生儿采集了脐带血进行了Eculizumab药物检测，其中7例脐带血中检测到该药物。哺乳期有25名新生儿母乳喂养，对其中10名进行乳汁Eculizumab药物检测，均没有检测到该药物。

研究结果表明，Eculizumab对妊娠期的PNH女性是有益的，因为调查结果显示出了高的胎儿生存率和低的孕产妇并发症率。

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