BioMarin制药公司近日宣布,基因疗法Valoctocogene roxaparvovec治疗严重血友病A的开放标签I/II期研究取得了新结果,这些结果将于2020年6月14日至19日举行的世界血友病联盟(WFH)峰会上公布。
对6e13 vg / kg组的四年更新和对4e13 vg / kg组的三年更新表明,两个队列中的所有受试者自接受单剂量valoctocogene roxaparvovec以来均未接受VIII因子治疗。在这两个队列中,累积平均年度流血率(ABR)均小于1,且低于治疗前的基线水平。6e13 vg / kg队列第四年的平均ABR为1.3,而4e13 vg / kg队列第三年的平均ABR为0.5。在过去的一年中,6e13 vg / kg队列中85%(6/7)的患者和4e13 vg / kg队列中83%(5/6)的患者未发生自发性出血。
该研究的首席研究员John Pasi博士说:“这些额外的数据是基因疗法治疗严重血友病A的重要一步。对于这种破坏性疾病来说,这是一种好方法。每年的数据都增加了我们对安全性和有效性的了解”。
原始出处:
https://www.firstwordpharma.com/node/1728658?tsid=4