Applied Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予AT-007“孤儿药称号”,用于治疗PMM2-CDG。PMM2-CDG是一种致人衰弱的罕见疾病,由蛋白质糖基化所需的磷酸甘露糖突变酶-2(PMM2)缺失引起。PMM2-CDG会导致多器官功能衰竭和严重残疾,患者前四年的死亡率约为20%。当前尚无批准用于治疗PMM2-CDG的药物。
AT-007是一种新型的CNS(中枢神经)渗透性醛糖还原酶抑制剂,已在PMM2-CDG模型中证明了其生物活性。Applied Therapeutics计划在2021年启动一项临床研究,目前正与FDA合作设计可靠的临床计划。
Applied Therapeutics首席医学官Riccardo Perfetti博士表示:“PMM2-CDG是一种使人衰弱的疾病,没有可用的药物。在过去的一年中,我们一直与PMM2-CDG患者的临床医生、研究人员和家属密切合作,并感谢他们的合作和支持。我们很高兴FDA认识到AT-007在治疗PMM2-CDG患者中的变革性潜力”。
原始出处:
https://www.firstwordpharma.com/node/1760191?tsid=4