强大阵容！高博医疗集团北京博仁医院8项研究成果亮相APBMT 2019

李智慧医生展示了团队探寻血液肿瘤患者具有血液与免疫遗传易感基因的变异对Allo-HSCT结果的影响。报告题目为《Potential influence of hematological or immunological hereditary predisposition genes on outcomes of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in patients with hematological malignancies》（血液或免疫遗传易感基因的变异对血液肿瘤患者异基因造血干细胞移植后结果的潜在影响）。

血液肿瘤的发生与遗传易感性和外界环境密切相关。2016年 WHO将胚系遗传性纳入到髓系肿瘤的分类中。此项研究的目的在于探讨血液肿瘤患者遗传易感基因的变异对于Allo-HSCT结果的潜在影响。该研究纳入了77例Allo-HSCT的血液肿瘤患者，包括AML 24例，急性淋巴细胞白血病（ALL）45例和非霍奇金淋巴瘤（NHL）8例，中位年龄17（1.8-53）岁。移植类型包括亲缘半相合、同胞相合及非血缘移植。采用清髓预处理方案，GVHD预防应用环孢素，短程MTX和骁悉，半相合和非血缘移植应用ATG，常规预防真菌、卡氏肺孢子虫及疱疹病毒感染。移植前均采用二代测序进行血液和免疫相关遗传易感基因的检测。研究结果显示具有噬血（HLH）基因变异的患者急性GVHD（aGVHD）发生率显着高于无HLH基因变异者；具有范可尼贫血基因变异的患者细菌感染的发生率显着高于无范可尼基因变异的患者；具有3个以上免疫缺陷基因变异的患者移植后的复发率有增高趋势，但未达到统计学差异。

因此，移植前完善患者的血液与免疫相关遗传易感基因的检测，对于移植预处理方案的设计及移植后主要并发症的预防及早期干预，进而提高移植成功率具有重要意义。

李智慧医生演讲

杨帆医生报告了团队针对急性髓系白血病（AML）异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）后复发应用Venetoclax联合治疗的临床结果。报告题目为《Clinical observation on Venetoclax-based combinations for adult patients with acute myeloid leukemia relapsing after allogeneic stem cell transplantation》（成人急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后复发应用Venetoclax联合治疗的临床结果）。

Allo-HSCT后复发的AML与预后不良和治愈率低相关，既往研究表明，选择性BCL-2抑制剂Venetoclax（VENE）单药治疗和联合去甲基化药物治疗复发的AML是有效的，但是，关于VENE联合治疗方案用于移植后复发AML的治疗数据有限。因此团队评估了7例Allo-HSCT后复发的AML患者使用VENE联合治疗方案（联合去甲基化药物和/或低剂量阿糖胞苷）的疗效，中位随访140（120-354）天，总体生存率（OS）为85.7%，无白血病生存率（LFS）为57.1%，且大多数患者耐受性良好。

该临床结果表明，采用VENE联合治疗方案可以使这些既往治愈希望渺茫的移植后复发的AML患者获得初步良好的疗效，且安全性较好，该治疗方案的疗效还需要长期、大宗数据的收集和分析来证实。

杨帆医生演讲

林跃辉医生的壁报题为《Novel potential treatment modalities for EBF1-PDGFRB fusion gene positive B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia-two cases report》（伴EBF1-PDGFRB融合基因阳性的急性B淋巴细胞白血病两例报告）。林跃辉医生通过介绍两例伴EBF1-PDGFRB阳性的急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）的诊疗经过指出，伴EBF1-PDGFRB阳性的B-ALL属费城染色体样ALL（Philadelphia chromosome-like ALL，简称ph-like ALL），属高危ALL。此类B-ALL鲜有报道，具有预后差、易复发的特征，治疗上可能从靶向药物酪氨酸激酶抑制剂（TKI）获益。

从这两例患者的诊疗经过中得出以下结论，第一：对于白血病患者，初发病进行全面的相关检查至关重要，不仅可以对疾病进行正确的诊断及预后分层，而且有助于明确是否有可供选择的靶向治疗，进而提高治愈率；第二：对于复发的B-ALL患者，CAR-T细胞治疗能使绝大部分患者获得残留白血病（MRD）阴性的高质量完全缓解（CR），之后桥接Allo-HSCT是复发B-ALL患者获得治愈的关键。

林跃辉医生与壁报

宋艳智医生的壁报题为《Busulfan/Fludarabine-based or TBI/Fludarabine-based reduced intensity conditioning regimens in haploidentical stem cell transplantation for acute leukemia》（急性白血病半相合造血干细胞移植中采用基于白消安/氟达拉滨或TBI/氟达拉滨的减低强度的清髓预处理方案）。

该研究评估了急性白血病半相合造血干细胞移植（Haplo-HSCT）采用基于白消安/氟达拉滨或TBI /氟达拉滨的减低强度（RIC）、清髓预处理方案的安全性和有效性。共62例高危急性白血病患者纳入此项研究，中位年龄15（1-54）岁。研究结果表明所有患者均成功植入。II-IV°aGVHD和慢性GVHD（cGVHD）的发生率分别为29.0%和33.8%。CMV和EBV激活的发生率分别为21.0%和12.9%。出血性膀胱炎的发生率为33.9%，且均为轻度（I-II°）。中位随访258（35-511）天，OS和LFS分别为75.8%和71.0%。

团队所采用的RIC、清髓预处理方案对急性白血病的Haplo-HSCT显示出良好的安全性和有效性，所有病例均成功植入，aGVHD，cGVHD和病毒激活的发生率较低，且取得良好的OS和LFS。

赵永强医生的壁报题为《Excellent outcomes of second allogeneic hematopoietic stem cell transplantation with reduced intensity conditioning regimens in acute leukemia》（采用减低强度预处理行二次异基因造血干细胞移植治疗急性白血病疗效卓着）。

赵永强医生报告了团队采用RIC方案行二次Allo-HSCT治疗急性白血病的安全性和有效性。共纳入10例急性白血病患者（6例AML，4例ALL），第一次移植均为Allo-HSCT （半相合9例，非血缘1例），第一次移植失败的原因9例为复发，1例为继发植入失败。平均年龄25.5 (9-40) 岁。第二次Allo-HSCT前9例患者疾病状态为CR，1例为复发状态。两次Allo-HSCT的中位间隔时间为13.5(8-42)月。第二次移植均采用不同的供者（半相合6例，非血缘4例）。第二次移植采用TBI/Flu为主的预处理方案（9例），1例患者因首次移植预处理含TBI，因此第二次移植使用Bu/Flu的方案。9例患者成功植入，1例患者因经济原因在第二次移植后早期放弃治疗（白细胞植活，血小板尚未植活），最终死于感染。aGVHD、cGVHD的发生率分别为11.1%、33.3%。1例发生CMV血症，3例发生EBV激活。中位随访8(2.5-13)月，9例无病生存。

团队所采用RIC方案对急性白血病进行二次Allo-HSCT的初步结果非常令人鼓舞，显示出非常好的安全性和有效性，aGVHD、cGVHD和CMV激活发生率均较低，截至目前无病生存率高达90%，长期疗效尚需要进一步的随访。

赵永强医生与壁报

移植仓护士长王小霞的壁报题为《Significance of patient visit by nurse before hematopoietic stem cell transplantation》（对造血干细胞移植患者入层流室前进行护理访视的意义）。

王小霞护士长指出，造血干细胞移植患者经过预处理的大剂量化疗及放疗后，全血细胞减少、严重粒细胞缺乏且免疫功能极度低下，极易发生各种感染。层流室为移植患者提供了无菌的保护环境，可明显降低感染的发生。但由于层流室严密的消毒环境，患者对层流室知之甚少，未知的环境可能会带来心理的挑战，导致出现焦虑情绪。此研究评估了造血干细胞移植患者入仓前护士访视对入仓后护理效果的影响。共130例移植患者纳入研究，前65例未做入仓前访视，后65例通过护士长制定的访视表，由护士长或护士进行入仓前访视，回顾性分析入仓前护理访视对移植早期护理措施及效果的影响。结果显示，由移植仓经验丰富的护士进行入仓前访视，对即将入仓的患者及家属在心理上有很大的帮助，同时可以指导其顺利完成入仓前各项准备工作，而且全科护士通过访视表可以了解患者的疾病类型、治疗进程及文化背景等信息，以便制定个性化的护理措施，对患者心理及潜在感染问题提前预防与干预。

对造血干细胞移植患者入仓前提前进行护理访视，在有效提高护理质量的同时，也有利于减轻患者的焦虑和痛苦，从而促进康复进程。

王小霞护士长与壁报

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）在B-ALL和B细胞淋巴瘤上已经取得出色的疗效，但CAR-T治疗后的细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性可能会危及生命，而对这些毒性的处理仍然是医护人员面临的巨大挑战。高博医疗集团北京博仁医院细胞分离室陶秀艳护士长的壁报题为《Effective therapeutic plasma exchange for severe cytokine release syndrome after chimeric antigen receptor T cell therapy in leukemia patients》（血浆置换治疗白血病患者CAR-T治疗后严重CRS）。

该研究报告了白血病患者接受CAR-T治疗后使用血浆置换（TPE）治疗严重CRS的安全性和有效性，并分享了成功护理经验。此项研究发现，针对CAR-T治疗后出现的严重CRS，TPE是一种安全有效的治疗方法。TPE治疗过程中对不良反应的严密观察、熟练的技术操作和心理支持是成功实施TPE的关键因素。

陶秀艳医生与壁报

陶秀艳护士长的另一项壁报题为《Nursing management for successful peripheral blood stem cell collection： a single center report of 145 cases》（外周血干细胞采集成功的护理管理：145例单中心报告）。

此项研究旨在探讨护理方法在外周血干细胞（PBSC）采集中的作用和意义。通过145例成功的PBSC采集结果显示，良好的护理包括细胞采集前的心理护理、熟练的采集技巧、不良反应的监测和及时应对等护理措施，对获得足够的移植物以及提高供者的舒适度和满意度方面起着非常重要的作用。

陶秀艳护士长（图右）进行壁报演讲

7位医生和护士，8项医疗与护理成果，从临床实践、病例分享到护理措施，他们积极向世人展示着博仁的研究进展、临床成果和护理经验。高博医疗集团北京博仁医院在白血病的靶向治疗、免疫治疗、Haplo-HSCT、难治复发白血病的二次移植、CAR-T治疗后并发症的处理以及高质量护理方面所取得的优异成绩受到与会者的好评与认可。高博医疗集团北京博仁医院始终坚持临床、科研全方位发展，用学术精神引领医院发展。整合医学，细胞免疫治疗，靶向治疗，造血干细胞移植及精准诊断等都成为高博医疗集团北京博仁医院的发展特色，并不断探索新技术、新方法，力求最大程度提高疗效，为众多血液病患者带来生的希望。（生物谷Bioon.com）