FDA批准了ABO-202基因疗法治疗CLN1的研究性新药申请

Abeona是一家专注于基因和细胞疗法的生物医药公司，近日宣布已开始进行1/2期临床试验，以评估其新型基因疗法ABO-202治疗CLN1疾病的有效性。同时，FDA已批准了ABO-202基因疗法治疗CLN1的研究性新药申请（IND）。ABO-202通过AAV9载体，通过静脉内和鞘内递送，将PPT1基因的功能性拷贝递送至中枢神经系统和外周器官的病变细胞。

Abeona总裁兼首席科学官Timothy J. Miller博士说：“在临床前研究中，ABO-202能够有效地将PPT1基因的功能性拷贝递送至中枢神经系统和外周器官，ABO-202能够使CLN1动物模型的存活正常化并介导神经功能的改善。同时，静脉内和鞘内组合给药比单独的给药途径增加有效性，因此可以增强该基因疗法的治疗潜力”。

原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1642385#axzz5oeL0ziZx

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