链接:CDE:真实世界证据支持药物研发的基本考虑(征求意见稿) 相较于RCT研究,真实世界研究中的因果推断需要特别注意对混杂效应的调整,因此会用到一些相对较复杂的统计模型和分析方法。这些方法既包括经典的统计方法,如传统多变量回归方法,也包括一些相对来说更加前沿和复杂的统计方法,如倾向性评分匹配方法和工具变量方法。本文件仅对这些统计方法做概括性说明,更具体的方法和应用细节见所附参考文献,也不排除未介绍方法的合理应用。 1.描述性分析和非调整分析 对于描述性分析,根据不同的数据类型选择合适的描述统计量及统计图即可,主要包括:描述连续型变量取值范围、离散程度和集中趋势的指标,描述分类变量的计数和百分比指标,以及描述数据分布情况的统计图等。对于真实世界研究,正确有效的描述性统计分析可以发挥较为重要的作用。例如,在疾病登记队列研究中,按暴露因素的不同水平对相关协变量进行分层描述统计可帮助考察其均衡性;在倾向性评分匹配数据集中,按暴露因素分组汇总统计相关协变量可帮助发现残余不均衡等。 单变量或非调整性假设检验,如两样本t检验,可用于协助识别与...