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今天（1月18日），勃林格殷格翰和苏州克睿基因生物科技有限公司（以下简称克睿基因）共同宣布，双方将通过克睿基因专有的VELP？平台开发新型腺相关病毒（AAV）载体，用于下一代基因治疗。
这项新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因疗法开发方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合，从而为患者提供潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。
现有的AAV血清型的临床应用受到其某些特征的限制，例如低的转导效率和组织特异性以及高的免疫原性。因此，寻找新的AAV血清型以克服这些挑战对于大多数基于AAV的基因治疗至关重要。
克睿基因成立于2016年，是一家专注于病毒递送系统及基因编辑系统应用开发的创新基因治疗公司，致力于通过其创新的技术扩大前沿的基因治疗领域，具有世界领先的AAV制造能力。与其他传统的载体工程技术相比，克睿基因专有的VELP？平台有几个关键的方法创新，其中包括构建具有高多样性和有效比率的质粒库的综合策略。优化的AAV生产方案可确保基因组和衣壳配对的高正确率和世界一流的病毒库生产能力。同时生理相关的动物模型能保证AAV载体筛选和验证的质量。通过这一系列技术上的创新和优化，VELP？平台使寻找 “正确的”AAV载体的过程大大缩短。
克睿基因首席运营官李秋实博士说：“这是全球制药公司首次与中国生物技术公司在AAV载体工程的前沿领域进行合作。感谢勃林格殷格翰对我们VELP？平台的认可，新型AAV载体扩大了治疗范围，是发挥基因治疗潜力的关键，这也是克睿基因的创新重点。我们相信，与有远见的合作伙伴如勃林格殷格翰一起开发下一代基因疗法，可以使更多患者的生活质量得到改善。”
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