Blood：纳米单抗Caplacizumab实际应用于TTP患者的真实临床数据

血浆交换(PEX)联合免疫调节策略是免疫介导性血小板减少性紫癜(iTTP)挽救生命治疗的基础。Caplacizumab是一种新型的抗von Willebrand因子纳米体，两个多中心、随机的、安慰剂对照的临床试验的结果使其获得了EU和FDA的批准，已通过患者准入计划在英国（UK）上市。

Tina等人从22家UK医院回顾性地收集了于2018年-2020年接受Caplacizumab治疗的85位患者的数据，包括4名儿童。将实际临床应用中的患者特征和预后与Caplacizumab临床试验的终点和Caplacizumab前时代的历史性预后进行对比。

TTP患者接受Caplacizumab治疗的预后汇总

84位患者在进行PEX的同时还使用了类固醇和利妥昔单抗；26%的患者需要插管。血小板恢复计数正常的中位时间（3天）、PEX中位持续时间（7天）和中位住院时间（12天）均与RCT数据相当。PEX的中位持续时间和从开始PEX到血小板计数正常的时间均优于历史预后(p<0.05)。5位患者的TTP复发；这5位患者的ADAMTS13活性持续低于5iu/dL。26位患者共发生了31例不良反应事件，其中17例（55%）是出血、5例（16%）是血栓性事件（两例与Caplacizumab无关）。死亡率为6%（5/85），无死亡病例归因于Caplacizumab；在4例死亡病例中，Caplacizumab是在PEX开始48小时后才开始应用（3-21天）。

这些数据是在临床试验之外，Caplacizumab在临床实践中实际应用于TTP患者的第一批也是最大量的数据，包括儿科患者。该结果代表了真正的临床实践，为全球的临床医生治疗TTP提供了宝贵的经验。

原始出处：

Dutt Tina,Shaw Rebecca J,Stubbs Matthew James et al. Real-World Evidence of Caplacizumab Use in the Management of Acute TTP. Blood, 2020, undefined: undefined.