Blood：艾曲波帕（EPAG）与难治性重度再生障碍性贫血（rSAA）

Tags: 艾曲波帕再生障碍性贫血 rSAA 作者：MedSci 更新：2019-04-18

Nebula-Qin

复旦大学附属中山医院医生/住院医师

基于43位患者治疗12周（50-150mg）的效果，艾曲波帕（EPAG）获得FDA批准用于治疗难治性重度再生障碍性贫血（rSAA）。反应动力学表明延长EPAG（150mg）的给药时间可加速反应速度，提高缓解率。

研究人员招募了40位rSAA患者，EPAG 150mg/日，主要评估指标是24周时的缓解率。

24周时，有20位（50%）患者获得缓解，其中5位（25%）在12周时被认为是无反应者。15/19位继续EPAG治疗的患者因反应强烈而停药，其中5位因复发而再次采用EPAG治疗，复发的5位患者对EPAG再治疗均有反应。

为分析克隆进展的风险，研究人员将两次的研究结合起来，共有83位rSAA患者的长期随访数据。16位（19%）患者出现异常核型，大部分发生于EPAG治疗的前6个月。

在治疗前、主要评估结点、和克隆进化及最后一次随访时对患者进行深度靶向测序/全外显子测序。细胞遗传进化与突变状态无关，EPAG对髓系癌基因的突变等位基因片段无明显影响。

总而言之，EPAG（150mg/日）治疗12周无反应的rSAA患者，延长治疗至24周，或可获得缓解。EPAG可能可促进已存在的异常核型的休眠克隆扩增。

原始出处：

Thomas Winkler， et al.Eltrombopag for refractory severe aplastic anemia： dosing， duration， long term outcomes and clonal evolution.Blood 2019 ：blood.2019000478； doi： https：//doi.org/10.1182/blood.2019000478

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