NEJM：Molgramotim吸入治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症

Tags: GM-CSF 自身免疫性肺泡蛋白沉积症 Molgramotim 作者：MedSci原创更新：2020-10-22

自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）是一种罕见疾病，患者肺泡表面活性物质的合成、分泌异常和清除异常可导致肺泡蛋白沉积和低氧血症。粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）信号通路在aPAP病理过程中发挥关键作用。近日研究人员考察了吸入GM-CSF Molgramostim对aPAP患者的动脉血氧分压的影响。

在一项双盲、安慰剂对照试验中， aPAP患者随机接受重组GM-CSF Molgramostim（300 μg，每天吸入一次，连续治疗组），每隔一周接受一次吸入治疗（间断治疗组）或安慰剂。研究的主要终点是24周时肺泡-动脉氧浓度差异(A-aDO2)与基线的变化。

138名患者参与研究，其中46名患者接受连续的Molgramotim治疗，45名患者接受间歇性Molgramotim治疗，47名患者接受安慰剂治疗。第24周时A-aDo2与基线水平的变化比较显示，连续Molgramostim组患者的改善程度高于安慰剂组（分别为-12.8 mm Hg vs -6.6 mm Hg；估计治疗差异为-6.2 mm Hg）。与安慰剂相比，接受连续Molgramostim治疗患者在次要终点方面也有更大的改善，包括第24周时圣乔治呼吸问卷总分变化（-12.4分vs -5.1分；估计治疗差异-7.4分）。对于多个其他终点，连续Molgramotim治疗组的改善程度大于间歇性Molgramotim治疗组。组间不良事件和严重不良事件发生率相似，但连续Molgramostim组胸痛患者的百分比更高。

每天吸入Molgramotim治疗可改善自身免疫性肺泡蛋白沉积症患者肺部功能。

原始出处：

Bruce C. Trapnell et al. Inhaled Molgramostim Therapy in Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis. N Engl J Med， October 22， 2020.

来源：MedSci原创

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