Global Blood Therapeutics近日公布了III期HOPE试验的更新结果,结果表明,与安慰剂相比,voxelotor实现了血红蛋白的显著和持续的改善。该结果将在欧洲血液学协会(EHA)会议上公布。该研究涉及274例青少年和成年镰状细胞病患者,主要终点为血红蛋白水平的改善。
镰状细胞病是一种几乎专门发生于黑人中的慢性溶血性贫血,因HbS的纯合遗传引起的。镰状红细胞阻塞毛细血管而引起器官缺血。经常发生急剧恶化(危象)。感染、骨髓再生不良、肺累及(急性胸部综合征)可以急剧发生而且是致命的。
原始出处:
http://www.firstwordpharma.com/node/1647559#axzz5r0RYRQBl
本文系梅斯医学(MedSci)原创编译整理,转载需授权!
Neurology:镰状细胞病神经并发症的流行病学研究
0 2017-09-04 点击查看
Lancet Haematology:比较两种即食膳食补充剂配方补充蛋白质对镰状细胞病患儿的影响
0 2018-05-08 点击查看
Br J Ophthalmol:镰状细胞病儿童出现黄斑视网膜萎缩
0 2018-08-28 点击查看
CTX001获得FDA快速通道资格用于治疗镰状细胞病
0 2019-01-10 点击查看
INT J LAB HEMATOL:GlycA不作为镰状细胞病中炎症的有用生物标志物
0 2019-02-01 点击查看
Blood:红细胞介导镰状细胞病患者静脉血栓形成的结构和动力学
0 2019-04-09 点击查看