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囊性纤维化（CF）是一种常见的遗传疾病，此病症最常影响肺脏，但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠。长期影响包含肺部感染所导致的呼吸困难以及积痰。
Spirovant Sciences是一家专注于基因疗法的生物制药公司，Spirovant今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其主要候选药物SPIRO-2101“孤儿药称号”，用于治疗囊性纤维化（CF）。
SPIRO-2101是一种吸入式腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在治疗具有囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因突变的CF患者。SPIRO-2101包含经过改良的AAV衣壳，该衣壳经过改造后对人类呼吸道上皮细胞具有高度的特异性。
Spirovant Sciences首席执行官Joan Lau博士说：“囊性纤维化是一种令人难以置信的破坏性疾病。SPIRO-2101孤儿药称号的获得强调了为这些患者提供治疗选择的紧迫性，特别是那些具有非常罕见突变亚型的患者”。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1760314?tsid=4
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