面肩胛肱型肌营养不良症(FSHD)是影响面部、肩胛骨和上臂骨骼肌的常染色体显性肌肉萎缩症。一般认为它是第三大骨骼肌遗传病。Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于改善罕见疾病患者的生活。Fulcrum近日宣布,losmapimod治疗FSHD的I期临床试验取得积极结果。该结果由公司高级医学总监Michelle Mellion博士在肌肉营养不良协会(MDA)临床和科学会议(视频会议)上展示。
I期试验的主要目的是研究losmapimod在健康志愿者和FSHD患者中的安全性和耐受性。次要目的是评估FSHD患者血液和肌肉中的药代动力学(PK)和靶标参与度(TE)。结果显示,losmapimod的耐受性良好,没有严重的不良事件(SAE),这与以前报道的安全性数据一致。在健康志愿者和FSHD患者中观察到相似的耐受性、安全性和PK。
原始出处:
https://www.firstwordpharma.com/node/1710479