奥尔德里奇(Wiskott-Aldrich)综合征(WAS)是一种X染色体连锁病，是由WAS基因突变引起的，可导致血小板减少、湿疹、复发性感染、自身免疫性疾病和恶性肿瘤。造血细胞移植(HCT)是主要的治疗方法，其目的是纠正潜在的免疫缺陷和血小板减少。
随着时间的推移，HCT的预后有所改善，特别是对于有与HLA匹配的兄弟姐妹和无相关的捐赠者的患者。本研究报道了2005年-2015年在29个原发性免疫缺陷治疗联合中心采用HCT治疗的129位WAS患者的预后。
HCT时的中位年龄是1.2岁。大部分患者（65%）进行了骨髓清除白消安为基础的调理。中位随访4.5年，5年总体存活率（OS）达91%。与满5岁时进行HCT的患者相比，不满5岁时进行HCT的5年OS明显更好（94% vs 66%）。
即使在脐带血受体中，无论供体类型如何，OS都是非常好（90%）。调节强度不影响OS，但与HCT后供体T细胞和髓细胞移植相关。特别是接受氟达拉滨/美法仑为基础的低强度治疗方案的患者更有可能在HCT后早期出现供体骨髓嵌合<50%。
此外，与低比例(5%-49%)髓细胞移植的受体相比，进行全(>95%)髓细胞移植的受体的血小板计数更高。
总而言之，自2005年以来，WAS的HCT预后较既往报道的有所改善。高比例的供体髓细胞移植对血小板重建至关重要。
原始出处：
Lauri Burroughs， et al. Excellent Outcomes Following Hematopoietic Cell Transplantation for Wiskott-Aldrich Syndrome： A PIDTC Report. Blood. April 8， 2020.
来源：MedSci原创
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