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纯合型家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种超罕见的遗传病，在美国约有1300名患者受到影响。HoFH患者的不良胆固醇（低密度脂蛋白胆固醇或LDL-C）水平严重升高，这增加了他们过早患动脉粥样硬化性疾病和心脏事件的风险。
制药公司Regeneron近日宣布，美国FDA已对evinacumab生物许可申请（BLA）进行优先审查。Evinacumab是一种研究性的全人源单克隆抗体，可结合并阻断血管生成素样3（ANGPTL3）。目前正在进行Evinacumab治疗HoFH（III期临床）、难治性高胆固醇血症（II期临床）和严重高甘油三酯血症（II期临床）的研究。
Regeneron遗传学中心于2017年在NEJM上发表的研究发现，对于ANGPTL3基因功能丧失的患者，其关键血脂水平显著降低，因而可通过阻断ANGPTL3蛋白来降低HoFH患者的LDL-C。
欧盟对Evinacumab的监管也在进展中。2020年6月，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议对evinacumab进行加速评估。
Regeneron使用该公司的VelocImmune®技术发明了evinacumab，该技术是专有的基因工程小鼠平台，具有人源化的免疫系统，可以产生优化的全人源单克隆抗体。VelocImmune技术已用于创建多种FDA批准的抗体，包括Praluent®（alirocumab）、Dupixent®（dupilumab）、Libtayo®（cemiplimab-rwlc）和Kevzara®（sarilumab）。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1748619?tsid=4
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