本文内容来自《中华
流行病学杂志》2019年第40卷第1期，作者为严若华和彭晓霞教授，原题目为《医学期刊统计报告要求的详述与
解读》。将这篇文章分享给医咖会的伙伴们，希望大家能从领域大咖的见解中有所收获，指导医学研究之路。
（感谢彭晓霞教授的授权）
统计学设计、分析与表达的完整性与准确性会影响读者对
临床研究结果真实性的判断。合理的统计设计、正确的统计分析与
解读、规范的统计报告不仅是保证研究质量和数据真实性的前提，更是提高研究透明度和可重复性的重要保障。因此，生物医学期刊普遍在稿约中提出了针对研究统计事项的报告规范。
这些规范一方面可以提示作者展示重要的研究信息，以便读者快速、全面了解研究的核心内容，另一方面可以帮助编辑和审稿人正确判断研究质量，做出刊发决定和评论。
目前大多数期刊推荐参考国际医学期刊编辑委员会（International Committee of Medical Journal Editors，ICMJE）发布的“医学期刊学术着作实施、报告、编辑和发表建议”（Recommendations for the conduct，reporting，editing，and publication of scholarly work in medical journals），对学术论文中研究方法和研究结果相关的统计事项制定了一般规范。
近年来，为针对不同研究领域中可能涉及的关键细节给予更进一步的要求，如随机对照试验的随机化分配、病例对照研究的混杂因素控制等，提高健康研究质量与透明度协作网（Enhancing the QUAlity and Transparency of Health Research，the EQUATOR network）整理并发布了适用于试验性研究的“
临床试验报告统一标准”（CONsolidated Standards of Reporting Trials，the CONSORT statement），适用于观察性研究的“增强
流行病学中观察性研究的报告规范”（STrengthening the Reporting of OBservational studies in Epidemiology，the STROBE statement），以及适用于其他研究设计类型的诸多报告规范。
一些研究者曾对国际主流医学期刊（
影响因子≥10）对统计事项的要求进行分析，发现大多数期刊在作者投稿指南中推荐使用上述报告规范。
然而，由于上述医学研究报告规范涵盖内容丰富，无法兼顾统计部分的详细要求，自20世纪80年代起，针对医学论文统计报告的指南相继问世。
1988年，“医学期刊论文的统计报告指南：详述与解读”（Guidelines for statistical reporting in articles for medical journals：Amplifications and explanations）首次从统计学角度提出了介绍统计方法、表达统计结果的建议。
此后，其他医学期刊基于以上指南进行了修订与扩展，Lang和Altman在此基础上整理并发布了“发表文献中的统计分析与方法学指南”（Statistical Analyses and Methods in the Published Literature，the SAMPL guideline）。尽管如此，一些医学期刊，如新英格兰医学杂志（New England Journal of Medicine，NEJM），也会根据自身需求有针对性的提出具体的统计报告要求。
对于我国主办的医学期刊而言，英文期刊如中华医学杂志（英文版）[Chinese Medical Journal，CMJ（Engl）]，其统计报告规范采用了ICMJE建议，并予以适当扩充；而中文期刊如中华医学杂志（中文版）、中华流行病学杂志等，则仍采用编辑部自行刊发的对统计学方法的要求，尚未普遍采用国际上已有的医学研究报告规范。
针对以上医学期刊的统计报告现状，本文对比了ICMJE建议、CONSORT声明、STROBE声明、统计报告指南（1988年）、SAMPL指南，以及NEJM、CMJ（Engl）、中华医学杂志、中华流行病学杂志等医学期刊的稿约中有关统计部分的要求，并将其中普遍涉及的统计事项进行总结，归纳为研究设计、统计分析与结果报告3部分，见表 1。
在此基础上，本文结合已发表的研究论文，从研究设计、统计分析与结果报告3方面涉及的统计学问题入手，进行逐条解读，以阐明医学论文应达到的统计报告要求。
表1. 医学期刊统计报告要求的常见条目
研究设计
1、研究设计类型：
医学论文应详细描述研究设计类型。
对于试验性研究，CONSORT声明要求报告试验的具体分组特征（平行对照、析因设计或交叉设计等），各组间样本量分配比，以及试验开始后方法上的重要改变及原因。
例如，一篇有关围术期瑞舒伐他汀对窦性心律患者心肌损伤和术后
房颤影响的研究论文（瑞舒伐他汀试验），即在研究设计部分，表明了该研究为一项“双盲、随机、安慰剂对照试验”（double-blind，randomized，placebo-controlled trial），分配比为1：1；论文还在附件中提供了该研究的原始方案和统计分析计划，最终方案和统计分析计划，以及包含变更内容和日期的修订表。
对于观察性研究，STROBE声明要求在方法学部分指出研究设计类型。队列研究应描述不同分组的人群及其暴露状态，病例对照研究应描述病例和对照组成及其源人群，横断面研究则应报告人群信息和调查的时间点。
2、研究对象：
医学论文应报告研究对象的源人群（机构、地点、时间等）、抽样方法、选择标准和代表性等信息。
例如，一篇基于中国
慢性病前瞻性研究（China Kadoorie Biobank，CKB）发表的研究论文，详细描述了研究对象来源，包括：
① 源人群：2004年6月至2008年7月间，中国10个地区（5个城市和5个农村）的社区人群；
② 抽样方法：分层（城市或农村）、整群（所有符合选择标准的社区人群）、目标抽样（考虑地区的经济发展水平和人群的稳定性）；
③ 选择标准：35~74岁非残疾的常住居民，应答且签署知情同意书；
④ 代表性考虑：研究地区涵盖了广泛的风险暴露和疾病模式，同时可以保证死亡和疾病登记的准确性和完整性，并具有收集必要研究数据的能力。
3、变量定义和测量：
医学论文应充分描述主要变量的定义、数据来源及测量方法。
试验性研究应详细报告各组的干预措施，包括干预内容，何时、如何实施；结局指标应明确区分主要和次要结局指标，以及具体的测量方法，包括何时、如何测量。
例如，在瑞舒伐他汀试验中，试验组和对照组的干预分别为：最早从术前8 d开始，至术后5 d结束，服用剂量为20 mg的瑞舒伐他汀或安慰剂片，每日1次；主要结局指标为：术后
房颤（通过术后5 d连续Holter心电图监测）和围术期心肌损伤（根据术后6、24、48和120 h血样中的肌钙蛋白Ⅰ释放曲线下面积评估），次要结局指标包括院内
心血管事件和死亡、ICU持续时间和住院时间等。
观察性研究则应报告暴露因素、健康结局、潜在混杂因素和效应修正因子等变量的定义和测量标准，并说明其定义和测量标准的组间可比性。
例如，在CKB研究中，暴露因素为过去12个月内的习惯性水果摄入频率；健康结局为随访期首次发生的
心血管死亡（ICD-10：I00~I25、I27~I88、I95~I99）、主要冠状动脉事件[包括致死性缺血性心脏病（ICD-10：I20~I25）及非致死性心梗（ICD-10：I21）]、出血性
卒中（ICD-10：I61）、缺血性卒中（ICD-10：I63）、其他缺血性心脏病（非主要冠状动脉事件的缺血性心脏病）和其他脑血管病（ICD-10：I60、I62、I64~I69），ICD-10由不了解参与者基线特征的编码员编码；混杂因素为社会人口学特征、吸烟、饮酒、膳食、体力活动等；以上变量均由接受过培训的调查员通过问卷收集，以保证健康结局和混杂因素的测量在暴露组间保持一致。
4、分组：
医学论文应对研究分组的合理性进行充分说明。
试验性研究应详细描述随机化分组的过程，包括随机分配序列的产生方法、随机化类型（区组随机、整群随机等）、分配隐藏措施、以及负责上述过程的实施者。
例如，瑞舒伐他汀试验在附录中详细描述了随机化的过程，包括由某制药公司制造与瑞舒伐他汀相匹配的安慰剂片并包装活性剂和安慰剂，由某医院内不参加试验的人员提供随机表并标记治疗包（随机抽检了52个治疗包，发现标签与内容物均可对应），通过混合随机化的方法来增强分配隐藏，同时介绍了混合随机化方法的操作流程。
至于观察性研究，病例对照研究应详细描述病例及对照的
诊断信息，避免错分偏倚；队列研究则应详细描述暴露分组的方法与依据。例如，CKB研究按水果摄入频率将研究对象划分为：每天、4~6 d/周、1~3 d/周、每月、极少或从不，共计5个不同的暴露水平组。
5、设盲：
为控制信息偏倚，提高原始研究数据的准确性，无论在试验性研究还是观察性研究中，设盲都是十分必要的。因此，医学论文应对研究的设盲方法进行说明，包括设盲的对象、设盲的具体措施、以及设盲的实施者。
例如，一篇有关噻托溴铵对COPD早期干预的研究论文（噻托溴铵试验性研究），即采用双盲的措施，避免研究者和受试者在试验中提前了解自己的用药。该试验由某药物研发公司生成盲底、封存并签字；盲底一式两份，由该公司和某医院共同保存；研究还准备了用于紧急揭盲的信封，留存于相关研究机构中。
而CKB（观察性研究）则设置了独立的事件评审委员会，对研究对象的结局事件进行ICD-10编码，并将研究对象的分组信息对其设盲，以减少可能的信息偏倚。
6、偏倚的控制：
偏倚是影响研究真实性的主要问题，医学论文应报告控制偏倚的措施。
试验性研究需要从是否随机分组、随机分组是否充分、是否设盲、是否采用中心读片、基线是否可比、随机分组后是否有治疗方案偏离、是否有失访等方面来报告控制偏倚的方法。
观察性研究则应着重报告控制测量偏倚和信息偏倚的方法，包括培训调查员、使用标准测量方法、通过多种来源确定终点事件等。
7、样本量或把握度：
样本量是指在特定研究假设下，可以获得预期研究结果的最低样本数量需求；而把握度是指如果研究假设成立，即组间差异真实存在时，通过样本能够正确检出该差异的概率。
医学期刊应在报告样本量计算过程中清晰地体现研究假设，同时明确统计推断的检验水准与方向（单/双侧），以及预期的把握度。
例如，噻托溴铵试验假设噻托溴铵组与安慰剂组在24个月的第一秒用力呼气量差值为100 ml，标准差为350 ml，此时，在双侧5%的显着性水平下，纳入400对研究对象，可以有90%的把握度检测到两组的差异（考虑35%的预期脱失率）。
内容来源：严若华，彭晓霞. 医学期刊统计报告要求的详述与解读[J]. 中华流行病学杂志， 2019， 40(1)： 99-105.
来源： 医咖会
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