NEJM：SOLIRIS（eculizumab）治疗神经脊髓炎视觉障碍的III期阳性数据

Alexion制药公司近日宣布，新英格兰医学杂志（NEJM）公布了成人AQP4阳性神经脊髓炎视觉障碍（NMOSD）患者首次使用SOLIRIS®（eculizumab）（补体抑制剂）治疗的III期PREVENT研究的阳性数据。NMOSD是中枢神经系统（CNS）的罕见且破坏性的自身免疫性炎症疾病，其特征在于突然和不可预测的复发，且每次复发都会导致残疾的逐步累积，包括失明和瘫痪，有时甚至过早死亡。不受控制的补体激活是该疾病的主要潜在机制，目前没有针对NMOSD患者的批准疗法。

PREVENT研究表明，接受SOLIRIS的患者中有97.9％在48周时没有复发，而安慰剂组的这一数据为63.2％，且显著的复发减少持续了三年时间。同时，SOLIRIS的安全性与其他临床研究中的结果一致。

原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1638487?tsid=4#axzz5mwpWeWX8

本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权!