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RNAi疗法的新靶点:V122I是一种普遍存在的致病性转甲状腺素(TTR)突变

Tags: 致病性转甲状腺素  RNAi疗法  V122I  更新:2019-9-15

领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals近日公布了英国生物银行分析的最新结果,这是一项针对英国约500,000人的遗传、物理和健康数据的前瞻性队列研究,证明了转甲状腺素蛋白(TTR)基因中一种高度流行的突变-V122I突变,与多发性神经病的临床诊断存在着显著相关性。这些结果将于913日至16日在宾夕法尼亚州费城举行的第23届美国心力衰竭学会(HFSA)科学会议上公布。

多发性神经病特指广泛且相对同质的病变,累及许多周围神经,通常远端神经受累最为突出。


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1666157#axzz5zU18ApSM

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作者:Allan   来源:MedSci原创 

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