RNAi疗法的新靶点：V122I是一种普遍存在的致病性转甲状腺素（TTR）突变

领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals近日公布了英国生物银行分析的最新结果，这是一项针对英国约500,000人的遗传、物理和健康数据的前瞻性队列研究，证明了转甲状腺素蛋白（TTR）基因中一种高度流行的突变-V122I突变，与多发性神经病的临床诊断存在着显著相关性。这些结果将于9月13日至16日在宾夕法尼亚州费城举行的第23届美国心力衰竭学会（HFSA）科学会议上公布。

多发性神经病特指广泛且相对同质的病变，累及许多周围神经，通常远端神经受累最为突出。

原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1666157#axzz5zU18ApSM

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