FDA授予OCU400孤儿药物指定以治疗NR2E3突变相关的视网膜退行性疾病

Ocugen是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化一系列针对罕见眼疾的创新疗法，近日宣布美国食品和药药品监督管理局（FDA）已经授予了其OCU400孤儿药认定（ODD），用于治疗NR2E3突变相关的视网膜退行性疾病。遗传性视网膜疾病（IRDs）是由基因突变引起的，并会导致视力损害和失明。OCU400由含有人核激素受体NR2E3基因的腺相关病毒组成，是Ocugen基于其修饰基因治疗平台推进的第一个药物。

Ocugen首席执行官兼联合创始人，高级副总裁Shankar Musunuri说：“我们非常高兴收到FDA颁发的该类基因治疗产品的第一个孤儿药品认定。我们相信OCU400代表了用单一药物治疗各种遗传多样化IRDs的强大而广泛的手段。该适应症的孤儿认定不仅是我们的Modifier基因治疗平台的一个重要里程碑，它也是Ocugen临床的第三个产品。我们的其他孤儿药候选药物包括OCU100用于视网膜色素变性和OCU300，OCU300目前正在进行III期临床试验，用于治疗眼移植物抗宿主病，并且是唯一获得该适应症ODD的候选药物”。 

原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1625309#axzz5fc4uA1RS

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