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医路相伴，成就大医
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Amryt是一家孤儿药公司，专注于收购、开发和商业化那些有助于改善高度未满足的医疗需求的产品，Amryt近日宣布AP101作为大疱性表皮松解症（EB）的治疗方法的关键II期EASE试验的非盲临时有效性分析结果。该分析由独立数据监测委员会进行，IDMC建议该试验应继续增加48名患者，共计230名可评估患者，以达到80％的统计效力，Amryt将开始招募所需的额外患者，预计将在2019年下半年从EASE研究中读出最佳数据。
Amryt 首席执行官Joe Wiley表示：“IDMC的建议对于Amryt来说是个好消息，因为它允许我们继续试验，只是适度增加研究规模。这使我们更可能为患者提供治疗EB的有效疗法。我们真诚地感谢参与EASE试验的患者，家属和临床研究人员”。
AP101是Amryt的主要开发资产，其中还包括AP103，AP103是一种新型的局部基因疗法，最初是为RDEB（隐性营养不良EB）的治疗而开发的，AP103是基于新的基因治疗递送平台，其使用非病毒递送载体HPAE（高度支化的聚β-氨基酯），该发展计划最近从爱尔兰政府获得了840万欧元的拨款，Amryt预计不久将报告AP103的临床前研究结果。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1615939?tsid=4#axzz5bnF206kJ
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