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Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的CRISPR / Cas9基因疗法CTX001已获得欧洲药物管理局的优先药物（PRIME）称号，用于治疗严重镰状细胞疾病（SCD）。血管阻塞现象和溶血是镰状细胞病的临床特征，血管阻塞可导致反复疼痛发作(以前称为镰状细胞危象)，以及各种可致终生残疾和/或早逝的严重器官系统并发症。
基于临床试验取得的进展，CTX001已获得美国食品和药物管理局（FDA）的再生医学高级疗法（RMAT）、快速通道和孤儿药称号。
Vertex和CRISPR根据商业化协议共同开发了CTX001。PRIME称号将加快CTX001的开发计划和评估。
CRISPR / Cas9基因疗法CTX001的工作原理是从血液中收集患者自身的造血干细胞和祖细胞，然后使用CRISPR / Cas9技术对其进行编辑，然后将经过编辑的细胞作为干细胞移植的一部分输回给患者。
CRISPR Therapeutics已经与许多其他知名制药公司建立了战略合作关系，包括拜耳和ViaCyte。
原始出处：
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