Bluebird Bio喜获欧盟委员授予其开创性基因疗法Zynteglo(编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34 +细胞)有条件的上市许可。
作为一次性基因疗法已被批准用于输血依赖性β-地中海贫血(TDT)的12岁及以上患者, 此次有条件的批准是用于治疗中度严重的TDT患者(而不是具有更严重的β0/β0基因型的患者)。
该公司选择首先向欧洲药品
管理局提交基因疗法申请而非
FDA,主要是归功于EMA的PRIME称号,这是一种快速评估系统,特别专注于中小型制药和生物技术公司的尖端疗法。
该公司尚未披露其价格,但分析师预计其价格将在45万欧元至100万欧元之间(50万美元至112万美元)。这是因为Bluebird认为它可以为β地中海贫血和镰状细胞病例治疗提供成本效益,传统的
干细胞移植费用在50万美元到100万美元之间,同时还存在不得不治疗移植物抗宿主病等不良事件的风险。
原始出处:
本文系梅斯医学(MedSci)原创编译整理,转载需授权!
来源:MedSci原创
版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有,非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。同时转载内容不代表本站立场。
在此留言