基因疗法PR001治疗神经性戈谢病：IND已生效

戈谢病（GD）即葡糖脑苷脂病，是一种家族性糖脂代谢疾病，为染色体隐性遗传。Prevail Therapeutics是一家生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者开发基于腺病毒（AAV）的基因疗法，该公司近日宣布，美国FDA已通知Prevail，PR001用于治疗神经性戈谢病（nGD）的IND已生效，并且Prevail可能会着手进行临床试验。

Prevail提交了非临床数据，其中未观察到PR001相关的安全事件或不良反应事件，从而支持了以较高剂量进行I/II期临床试验的可行性。

原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1690053#axzz69CnI0iLA

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