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FDA授予Paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤的罕见儿科疾病疗法称号(RPDD)

Tags: 弥漫性内源性桥脑胶质瘤   RPDD   Paxalisib      更新:2020-08-07

澳大利亚肿瘤生物技术公司Kazia今日宣布,美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予Kazia的Paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤(DIPG)的罕见儿科疾病疗法称号(RPDD),DIPG是一种罕见且危险的儿童期脑癌,中位生存期仅1年,不到10%的患者总生存期在2年以上,属长期存活者(long-term survivors,LTSs)。与较长生存期相关的因素,包括年龄、症状潜伏期和MRI成像上的环形强化。目前的治疗方式是放疗(RT)和化疗。RT为标准治疗方法,但仅延长3-4个月的生存时间。

授予RPDD后,如果Paxalisib被批准用于治疗DIPG,Kazia则有资格获得“罕见的儿科疾病优先检查凭证”(PRV)。PRV可以出售给其他公司,其历史价格在6800万美元至3.5亿美元之间。

Kazia首席执行官James Garner博士评论说:“胶质母细胞瘤仍然是Paxalisib的主要研究重点。对于诊断为DIPG的患者,目前尚无FDA批准的治疗方法,诊断后的平均生存期约为9.5个月。FDA授予RPDD认可了我们所做的努力和取得的成就,并使我们处于有利地位”。

 

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1747355?tsid=4

作者:Allan 来源:MedSci原创
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