博生吉靶向B7-H3嵌合抗原受体T细胞注射液获得美国FDA罕见儿科疾病（RPD）认定

继博生吉医药科技（苏州）有限公司（以下简称“博生吉”）于2022年3月18日宣布其开发的靶向B7-H3的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液（研发代号：TAA06注射液）收到美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）后，又于2022年3月26日宣布：美国FDA根据联邦食品、药品和化妆品法案(FD&C 法案)(21 U.S.C. 360ff(a)(3))第529(a)(3)条，对TAA06注射液授予罕见儿科疾病（Rare Pediatric Disease，RPD）认定，用于治疗神经母细胞瘤（neuroblastoma）。

博生吉董事长兼CEO杨林博士表示：

神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤，其起病隐匿、异质性强，尤其是高危神经母细胞瘤治愈率较低，被称为儿童肿瘤之王，临床亟需新型治疗方法打破困境。但针对神经母细胞瘤的临床药物研发，却经历了漫长和艰难的发展历程。在美国，直到坎坷曲折的30年后，于2015年才有首款靶向GD2的单抗药物Dinutuximab问世。

TAA06注射液是博生吉自主开发的靶向B7-H3的CAR-T细胞注射液（研发代号：TAA06注射液），在临床前试验中取得了优越的药效学和安全性数据。这次博生吉获得的FDA RPD认定，为TAA06注射液在新药申请时，取得了申请罕见儿科疾病优先审评券（priority review voucher，PRV）的资格。

关于RPD & PRV

根据FDA罕见儿科疾病认定（RPD）计划，FDA授予严重或危及生命的疾病罕见儿科疾病认定，这些疾病在美国影响不到20万名从出生到18岁的患者。如果博生吉的TAA06注射液NDA获批，则有资格获得可以出售或转让的优先审评券（PRV）。PRV是开发治疗罕见、危及生命疾病药物非常有价值的激励措施。

根据《FDA药政解析》对2009-2019年的数据分析， FDA共授予了31张PRV。在这些被授予的PRV中，有17张随后被出售给其他新药研发公司，售价在0.675亿美元至3.5亿美元之间。而在已经兑现使用的16张PRV中，有12 张是新药研发公司通过购买其他公司拥有的PRV而获得的。因此，通过获得PRV来加速新药研发与审评，成为了新药研发公司制定研发战略的重要考量因素之一。

关于TAA06注射液

CAR-T细胞产品在血液系统恶性肿瘤中取得了巨大成功，到目前为止全球已有8款CAR-T细胞新药上市。但是，在实体肿瘤领域，CAR-T细胞新药研发的进度不甚理想，其主要原因在于实体肿瘤的异质性容易造成治疗逃逸，以及肿瘤免疫抑制微环境对T细胞归巢和浸润的阻碍。神经母细胞瘤属于低免疫原性肿瘤，免疫治疗效果一直不佳。针对这些挑战，博生吉研发团队潜心钻研，有针对性地开发出适合儿童实体肿瘤特色的CAR-T产品，在前期体内外药效学研究和安全性评价上，取得了优异的数据。而且，博生吉团队开发成功高度优化的全自动制备工艺，成本得到有效控制，为研制普通患儿用得起的创新CAR-T细胞药物创造了条件。

关于博生吉

成为创新细胞药物研发的领跑者是博生吉的愿景，围绕临床未满足需求、开发患者真正需要的创新药物是博生吉的使命。博生吉是一家以突破性肿瘤细胞免疫治疗技术与细胞药物产品研发为主要发展目标的国家级高新技术企业。公司专注于开发具有国际领先水平的突破性First-in-class和Best-in-class CAR-T细胞药物，以造福肿瘤病患。

公司自主研发的自体CD7-CAR-T细胞注射液，用于治疗难治复发T细胞和NK细胞恶性肿瘤，临床价值重大。该产品已于2021年8月获批中国注册临床，2021年11月获得美国FDA孤儿药认定。目前正在北大人民医院、郑大一附院、天津血液病医院、武汉协和医院、浙大一附院进行注册临床试验。

2021年上半年博生吉完成了由元生创投领投，普恩国新股权投资和仙瞳资本跟投的A轮融资；2022年1月又完成了由中金启德和华泰紫金共同领投、磐毅资本和华桐资本共同跟投的B轮融资。公司建成了~1万平米的符合GMP规范的全自动CAR-T细胞生产基地，为CAR-T细胞的商业化奠定了坚实基础。