肺癌新型靶向治疗药物获CDE突破性治疗品种认定

2024年6月11日，拜耳于今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）于2024年6月8日授予拜耳肺癌新型靶向治疗药物BAY 2927088突破性治疗品种认定，适应症为适用于治疗携带HER2激活突变且既往接受过一种全身性治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。BAY 2927088是拜耳在研的一款酪氨酸激酶抑制剂，正在作为一种潜在的新型靶向药物被开发用于治疗携带HER2激活突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。今年2月，BAY 2927088获得美国FDA突破性疗法认定。

为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，NMPA建立了突破性治疗药物审评工作程序。适用范围是在药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。2024年发布的最新的全球癌症负担数据显示，2022年肺癌新增248万例，占全球癌症新增病例总数的12.4%，重新成为全球第一大癌症。同时，肺癌也是导致癌症死亡的主要原因，估计有180万人死于肺癌，占2022年全球癌症死亡总数的18.7%。NSCLC是肺癌最常见的类型，占85%以上。2%至4%的晚期NSCLC中发现HER2激活突变¹，其中亚洲人群HER2突变发病率高于欧洲和美洲人群，我国的HER2突变NSCLC的发生率为4.3%。

BAY 2927088是一种口服可逆酪氨酸激酶抑制剂，可有效抑制突变的人类表皮生长因子受体2（HER2），包括HER2外显子20插入和HER2点突变，以及对突变型表皮生长因子受体（EGFR）相较野生型具有高选择性^4，5。此次突破性治疗品种的认定是基于I期、开放标签、多中心首次人体研究（NCT05099172）的初步临床证据，该研究评估了BAY 2927088在携带HER2或EGFR晚期NSCLC成年患者中的安全性、药代动力学和初步疗效。

拜耳处方药事业部副总裁，北京研发中心和中国药政事务部负责人李琦女士介绍，“HER2已被证实可作为NSCLC的治疗靶点，抗HER2治疗的药物也在不断地探索中。然而目前，对于携带HER2激活突变的转移性或晚期NSCLC患者，尚未有获得完全批准的可用疗法。早期临床证据显示，BAY 2927088有可能使携带HER2突变的，既往系统治疗后疾病发生进展的NSCLC患者受益。BAY 2927088先后获得中、美双‘突破性疗法’认定，是拜耳以不断创新解决肿瘤治疗领域未满足医疗需求的又一次体现。我们将继续与相关部门合作，加快推进临床研究的开展，为中国广大肺癌患者和临床医生提供创新治疗选择，改变治疗格局，改善患者预后。”

References:

1. Mar N, Vredenburgh JJ, Wasser JS. Targeting HER2 in the treatment of non-small cell lung cancer. Lung Cancer. 2015 Mar;87(3):220-5.

2. Ren S, Wang J, Ying J, et al. Consensus for HER2 alterations testing in non-small-cell lung cancer. ESMO Open. 2022;7(1):100395.

3. Wen S, Dai L, Wang L, et al. Genomic Signature of Driver Genes Identified by Target Next-Generation Sequencing in Chinese Non-Small Cell Lung Cancer. Oncologist. 2019;24(11):e1070-e1081.

4. Siegel F, Karsli-Uzunbas G, Kotynkova K, et al (2023), Preclinical activity of BAY 2927088 in HER2 mutant non-small cell lung cancer. [abstract]. In: Proceedings of the American Association for Cancer Research Annual Meeting 2023; Part 1 (Regular and Invited Abstracts); 2023 Apr 14-19; Orlando, FL. Philadelphia (PA): AACR; Cancer Res 2023;83(7_Suppl):Abstract nr 4035

5. Siegel F, Siegel S, Graham K, et al. BAY 2927088: The first non-covalent, potent, and selective tyrosine kinase inhibitor targeting EGFR exon 20 insertions and C797S resistance mutations in NSCLC. European Journal of Cancer. 2022;174:S9-S10.