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NEJM:Selpercatinib用于RET突变甲状腺髓样癌的治疗

Tags: 甲状腺髓样癌   RET突变患者   Selpercatinib      作者:MedSci原创 更新:2020-08-27

70%的甲状腺髓样癌患者会携带RET突变,而其他甲状腺癌患者中RET融合突变的比例较低,近日研究人员考察了选择性RET抑制剂Selpercatinib治疗的有效性和安全性。
 
 
本次研究为RET突变型甲状腺髓样癌患者参与的I-II期试验,不限制患者是否有Vandetanib或Cabozantinib治疗史,也不限制其他RET融合阳性甲状腺癌治疗史。研究的主要终点是客观应答率,包括完全或部分应答。次要终点包括反应持续时间、无进展生存和安全性。
 
在55名先前接受过Vandetanib和或Cabozantinib治疗的RET突变型髓样甲状腺癌患者中,接受Selpercatinib治疗的应答率为69%,1年无进展生存率为82%。88例先前未接受过Vandetanib或 Cabozantinib治疗的RET突变型甲状腺髓样癌患者中,Selpercatinib治疗应答率为73%,1年无进展生存率为92%。 19例先前接受过其他治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者中,Selpercatinib治疗应答率为79%,1年无进展生存率为64%。
Selpercatinib治疗最常见的3级或更高级别不良事件是高血压(21%)、丙氨酸转氨酶水平升高(11%)、天冬氨酸转氨酶水平升高(9%)、低钠血症(8%)和腹泻(6%)。531名患者中,有12名(2%)因药物相关不良事件而停用Selpercatinib。
 
研究认为,Selpercatinib对RET突变型甲状腺髓样癌患者具有持久的疗效。
 
原始出处:
 
Lori J. Wirth et al. Efficacy of Selpercatinib in RET-Altered Thyroid Cancers. N Engl J Med, August 27, 2020.

来源:MedSci原创
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