SPIRIT-DEFINE 解释和阐述：关于提高早期剂量探索临床试验方案的质量和影响的建议

早期剂量探索 (EPDF) 临床试验的透明准确报告对于后续更大规模试验的指导至关重要。SPIRIT 声明专为试验方案内容而设计，未能充分涵盖 EPDF 试验的独特之处。近期研究结果表明，以往 EPDF 试验的方案内容往往缺乏完整性和清晰度。为了弥补这一缺陷，基于国际共识，SPIRIT-DEFINE 核查表基于一套完善的指南制定方法框架而开发，旨在提高 EPDF 试验方案的完整性和清晰度。该核查表以 SPIRIT 声明为基础，新增 17 项内容，并修改了 15 项现有内容。SPIRIT-DEFINE 解释和详述 (E&E) 文件提供了全面的信息，有助于在编写 EPDF 试验方案时加深对 SPIRIT-DEFINE 核查表的理解和使用。每个新增或修改的核查表内容均附有详细说明、其基本原理及支持性证据，以及从涵盖一系列治疗领域和干预措施的 EPDF 试验方案中精选的优秀报告示例。我们建议将本文与 SPIRIT 声明和任何相关扩展一起使用，以加强 EPDF 试验方案的开发和审查。通过促进 EPDF 试验采用 SPIRIT-DEFINE 声明，此 E&E 文件可以促进方法的严谨性、患者安全性和透明度的提高，并促进高质量、可重复的证据的生成，从而加强早期研究的基础并最终改善患者的治疗效果。