2025 FDA指南：临床研究中性别差异的评估

指南中的以下重大变化应反映在提交给 IRB 的药物和生物制品方案中：

• 首先，该指南取消了对大多数有生育能力的女性参与 1 期和早期 2 期试验的限制，现在鼓励她们参与。FDA 认为，甚至在完成所有动物生殖研究之前，通过方案设计，包括监测妊娠以及在暴露于研究药物期间防止怀孕的措施，甚至可以安全地在女性中进行早期药物和生物试验。建议进行妊娠试验，并且必须告知女性在参与临床试验时如何可靠使用避孕措施或避免。然而，该指南并未具体说明要使用的避孕类型，因为 FDA 认为这种性质的决定最好留给女性在咨询其医疗保健提供者后做出。重要的是，研究人员能够获得妇科顾问的帮助，他们可以提供有关避孕药具的信息并为研究参与者提供建议。
• 其次，申办方应在研发过程中收集与性别相关的数据，并应分析除年龄和种族等其他变量外的性别影响数据。FDA 要求申办者在临床试验中包括公平的两性参与者，以便可以检测到临床上显着的性别相关反应差异。该指南还强调了从 1 期和 2 期研究开始收集有关人口统计学差异的药代动力学数据的重要性，以便为以后的试验开发相关的研究设计。
• 此外，在可行的情况下，应考虑三个特定的药代动力学问题：（1） 月经周期阶段的影响;（2） 包括口服避孕药在内的外源性激素治疗的效果;（3） 药物或生物制剂对口服避孕药药代动力学的影响。