FDA 行业指南：在早期临床试验中研究多种版本的细胞或基因治疗产品

本指南的目的是向有兴趣在单一疾病的早期临床试验中研究多种版本的细胞或基因治疗产品的赞助商提供建议。赞助商表示有兴趣在单一临床试验中使用多种版本的细胞或基因治疗产品来收集安全性和活性的初步证据。尽管可以在单个临床试验中一起研究产品的多个版本，但产品的每个版本都是不同的，并且通常在单独的研究性新药申请 (IND) 中提交给 FDA。这些早期临床研究的目的是指导在后期研究中进一步开发产品的哪个或哪些版本。因此，这些研究并非旨在提供支持营销应用的有效性的主要证据，并且通常没有足够的效力来证明研究组之间在统计学上显着的疗效差异。在本指南中，我们 FDA 为评估细胞或基因治疗产品的多个版本的研究提供了建议，包括如何组织和构建 IND、提交新信息和报告不良事件。本指南最终确定了日期为 2021 年 9 月的同名指南草案。包括如何组织和构建 IND、提交新信息和报告不良事件。本指南最终确定了日期为 2021 年 9 月的同名指南草案。包括如何组织和构建 IND、提交新信息和报告不良事件。本指南最终确定了日期为 2021 年 9 月的同名指南草案。