杜兴氏肌萎缩及相关的抗肌萎缩蛋白病：治疗药物的开发【英文版】

本指导原则旨在帮助申办者的杜兴氏肌萎缩（DMD）及相关的抗肌萎缩蛋白病，包括贝克氏肌萎缩（BMD），DMD-相关的扩张型心肌病（DCM）和女性中有症状的基因携带状态等治疗药物的临床开发。尤其是，本指导原则提出了FDA目前对用于支持治疗以上一种或多种抗肌萎缩蛋白病适应症的药物的临床开发项目及临床试验设计的看法。肌萎缩最明显的病理学机制是骨骼肌和心肌退化，导致肌肉功能进行性丧夫、呼吸衰竭、心功能衰竭以及过早死亡。本指导原则草案的意图是在神经学产品部、药物申办者、学术团体及公众中进行持久的集中讨论。本指导原则前期由包括患者、患者父母及护理者、临床医生、科学专家和行业代表在内的利益相关者联盟独立编写，之后提交给FDA。在《联邦记事》通知中提供了该联盟提交的指导原则草案，以征求公众意见。在本指导原则的编写工作中，将独立编写的指导原则草案及所收到的公众意见均考虑在内。本指导原则并不包括治疗抗肌萎缩蛋白病肌肉退化的继发性并发症的药物（如用于治疗心功能衰竭和肺部感染的药物）的开发。