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指南名称：2025 NICE 技术评估指南：加奈索酮用于治疗 2 岁及以上人群因 CDKL5 缺乏症引发的癫痫发作 [TA1033]
英文标题：Ganaxolone for treating seizures caused by CDKL5 deficiency disorder in people 2 years and over
发布机构：英国国家卫生与临床优化研究所(NICE,National Institute for Health and Clinical Excellence)
发布日期：2025-02-12
简要介绍：
CDD（CDKL5 缺乏症）所致癫痫发作的常规治疗包括抗癫痫药物。目前尚无控制 CDD 所致癫痫发作的特效疗法，因此患者常常尝试多种抗癫痫药物及附加治疗。
临床试验证据表明，与安慰剂加常规治疗相比，加奈索酮加常规治疗可降低癫痫发作频率。但由于试验中安慰剂组癫痫发作频率大幅增加，加奈索酮具体能降低多少癫痫发作频率并不确定。其长期疗效也存在不确定性。
经济模型存在结构上的不确定性，这意味着加奈索酮的成本效益估算并不可靠。目前没有足够证据证明加奈索酮具有成本效益。所以，不推荐使用加奈索酮。
来源：NICE官网
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