FDA指南：嵌合抗原受体（CAR）T细胞产品开发的注意事项

嵌合抗原受体 （CAR） T 细胞产品是人类基因治疗产品，其中 T 细胞特异性经过基因修饰，能够识别用于治疗目的的所需靶抗原。本指南旨在帮助申办方（包括行业和学术申办方）开发CAR T细胞产品。在本指南中，我们 FDA 提供了有关化学、制造和控制 （CMC）、药理学和毒理学以及临床研究设计的 CAR T 细胞特定建议。本指南中指出了针对自体或同种异体CAR T细胞产品的建议。该指南还为CAR T细胞产品的分析可比性研究提供了建议。虽然本指南特别关注CAR T细胞产品，但所提供的大部分信息和建议也适用于其他转基因淋巴细胞产品，如CAR自然杀伤（NK）细胞或T细胞受体（TCR）修饰的T细胞。这些相关产品类型可以高度专业化，在许多情况下，超出本指南中建议的注意事项将取决于特定的产品和制造工艺。为了讨论这些相关产品的具体考虑因素，我们建议申办者在提交研究性新药申请（IND）之前与生物制品评估和研究中心（CBER）的组织和先进疗法办公室（OTAT）进行沟通（例如，通过申请IND前会议（参考文献1））。