2025 NICE 技术评估指南：依凡赛妥昔 α（Efanesoctocog alfa）用于治疗和预防 2 岁及以上甲型血友病患者的出血发作 [TA1051]

在本次评估中，根据该公司提供的证据，依凡赛妥昔 α 仅针对重度甲型血友病患者进行考量。这并不涵盖所有获得该药物使用许可的人群。

目前针对重度甲型血友病的治疗选择包括持续使用凝血因子 Ⅷ 替代疗法（包括标准半衰期和延长半衰期的疗法）或艾美赛珠单抗来预防出血。按需使用的凝血因子 Ⅷ 替代疗法则用于治疗出血症状。

一项临床试验的结果显示，与之前持续使用的凝血因子 Ⅷ 替代疗法相比，持续使用依凡赛妥昔 α 可能会减少出血发作的次数，但这一点并不确定。直接比较依凡赛妥昔 α 与目前可用的重度甲型血友病治疗方法的临床有效性证据有限，而且现有的间接比较也存在很大局限性。因此，与其他甲型血友病治疗方法相比，依凡赛妥昔 α 的疗效如何尚不确定。

由于临床有效性证据和经济模型存在不确定性，成本效益评估结果也并不确定。但是，综合考虑所有可用的证据和经济分析后，依凡赛妥昔 α 对于英国国家医疗服务体系（NHS）的资源利用来说是具有成本效益的。所以，推荐使用该药物。