2024 NICE 技术鉴定指南：Etranacogene dezaparvovec 用于治疗中度或重度血友病B

患有中度或重度血友病 B 且无抗 FIX 抗体的患者通常需要长期使用 FIX 浓缩物来预防出血发作（FIX 预防），并在出血发作期间按需使用 FIX 浓缩物来止血。少数患者选择仅接受按需治疗。

临床试验的证据表明，基因疗法 etranacogene dezaparvovec 可减少患者每年的出血次数。但没有足够的证据表明其长期效果如何。

间接比较 etranacogene dezaparvovec 与 FIX 预防表明，它可改善出血结局。但这些结果非常不确定，因为研究中使用的方法以及出血结局的定义和测量存在差异。

与 FIX 预防相比，Etranacogene dezaparvovec 具有成本效益的潜力。但由于治疗效果的持续时间不确定，因此成本效益估计值非常不确定。因此，不建议在 NHS 中常规使用 Etranacogene dezaparvovec。

通过受控访问协议收集更多数据可能会解决证据中的不确定性。因此，建议将 etranacogene dezaparvovec 与受控访问一起使用。